基因疗法

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应用基因工程置换或增补基因以治疗遗传病的方法。

人类遗传性疾病有近3000种，大多是由于基因的缺陷而不能正常合成某些蛋白质或酶，从而引起代谢紊乱所造成的。通过基因工程，用功能正常的基因替换有缺陷的基因，进行“基因治疗”，可使遗传病得到根治。例如，有一种白痴，是由于患者体内缺乏半乳糖苷酶，致使血液、肝脏及脑细胞中的半乳糖及其衍生物发生累积而造成的。

若通过基因操作将有关半乳糖基因转入病人的细胞中，是可以将此病治好的。

癌症是对人类生命威胁最严重的一种病，该病可能是由于基因调控失灵，使蛋白质或酶的合成发生紊乱所致。如果对癌变有了深入的认识，通过基因工程修复发生紊乱的基因，使其恢复正常，就能有效地防治癌症。