基因治疗jīyīn zhìliáo

〈动〉 把功能基因导入病人体内使之表达，并因表达产物——蛋白质发挥功能使疾病得以治疗。

基因治疗gene therapy

系应用各种方法和途径纠正有缺陷的致病基因，使细胞结构与功能恢复正常，或清除病变细胞而达到治疗的目的。由于人体基因分离技术日趋完善，目前已分离出β球蛋白、生长激素、胰岛素、干扰素以及许多种酶的基因，并且分离鉴定了20几个癌基因，为基因治疗创造了条件；同时向细胞内导入基因的手段亦有迅速发展，如用病毒作载体、用化学方法、用物理方法、用细胞融合法导入基因等。目前用基因治疗遗传性疾病已取得明显成果，因为遗传性疾病由单一基因缺陷引起，应用探针技术等对缺陷基因又易探明，且重组基因技术获得成功，因此将制备的正常基因导入细胞内，便可矫治该种疾病，如治疗β珠蛋白基因缺陷性地中海贫血、遗传基因紊乱引起的胆囊纤维变性等；在癌瘤的基因治疗方面已在动物试验中取得明显成果，其作用机理是抑制癌基因激活、恢复抗癌基因功能、增强机体免疫能力、补偿缺陷基因失去的功能，国外对黑色素瘤及某些癌肿经基因治疗观察前景乐观；经大量研究证明有些多发病如高血压、糖尿病、动脉硬化等亦与基因某种改变有关，因此该类疾病亦可用调整基因进行防治。总之，基因治疗为癌肿等难治性疾病的防治开辟了新的途径。

基因治疗

参见 《知识经济卷》 中 “基因治疗”。

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基因治疗

指向靶细胞中引入正常基因，以纠正和补偿致病基因，从而达到治疗疾病目的的一种治疗方法。基因治疗的治疗范围不仅包括遗传病，而且现在已经扩展到了肿瘤、抗病毒等多种疾病领域。医学界预言，基因治疗的不断发展，将给人类的健康事业带来深远的影响。
人类分子遗传的飞速发展使人们认识到： 几乎每一种人体所患的疾病都是由于人体细胞内的一个或多个基因不能正常履行其功能有关。大约有4000种疾病如严重复合免疫缺损症和囊性纤维变坏等是由单个基因功能不正常所致，而许多其它病症，如癌症、心脏病、艾滋病、关节炎等，则在一定程度上是由于与人体防御系统有关的一个或多个基因受损有关。基因是通过蛋白质的表达来控制生命体的各种活动的，如基因功能异常时，所合成的相应蛋白质结构或数量上就会出问题，从而使人体生病。
世界上首次实施基因治疗是在1990年由美国南加州大学医学院的安德森教授等进行的。接受治疗的是一位4岁患严重复合免疫缺损症的小姑娘，由于基因异常其体内无法产生腺苷脱氨酶，而此酶是免疫系统正常执行功能所不可缺少的。由于她体内的免疫系统因这个酶的缺失而不能行使免疫功能，所以她不能受到任何感染。安德森等人从这个小女孩的体内取出其白细胞，将正常基因导入到这些白细胞内，然后将处理后的这些白细胞又放回了身体的血液循环系统中，治疗很成功。基因治疗被誉为人类医学史上的第四次革命。其中第一次革命指人类社会卫生制度的完整确立； 第二次革命是采用麻醉后进行外科手术的出现。抗生素疫苗的出现则是第三次革命。
基因疗法的基本方法： 将正常基因通过载体导入到基因功能不正常的目标细胞中，正常基因就会代替有缺陷的基因而重新正常工作。基因治疗手段的不断发展将在将来允许医生将所需正常基因直接注射到血液中来治疗疾病。这些由载体携带的基因可以自动寻找靶细胞，当找到后，它们就会进入到靶细胞的内部而发挥作用。
基因治疗作为一种近来年才兴起的新型治疗方式，还很不完善。存在着主要问题是导入人体的目的基因的表达水平较低和获得正常基因的长效表达很难达到。由于这些问题的存在在一定程度上影响了治疗的效果。限制了它的临床应用。同时，从伦理学角度来看，基因疗法的实施也会象克隆动物一样引起一定的问题。