骨髓增生异常综合征

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【概念】

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于多能造血干细胞的克隆性疾病，引起造血功能异常。主要表现为外周血中全血细胞减少，骨髓造血细胞呈增生状态，伴病态造血。

【诊断要点】

1．临床特点①以贫血为主，伴有发热、感染或出血；②肝、脾常肿大。

2．实验室检查①外周血象示全血细胞减少或任一、二系血细胞减少，可有巨大红细胞、巨大血小板、有核红细胞、单叶或两叶粒细胞等病态造血现象；②骨髓象有三系血细胞或任何两系血细胞的病态造血。

3．除外其他伴有病态造血的疾病 如慢性粒细胞性白血病、红白血病等。

4．MDS分型 难治性贫血(RA)、环形铁粒幼细胞性难治性贫血(RAS)、难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)、难治性贫血伴原始细胞增多-转变型(RAEB-T)及慢性粒-单核细胞白血病(CMML)。

【治疗原则】

(1)支持治疗：贫血严重者可给予浓缩红细胞输入；有明显出血者可静脉滴注浓缩血小板或其他止血剂。

(2)抗感染治疗：有感染发热应给予抗生素控制感染。

(3)化学药物治疗：部分患者，如原始细胞增多的MDS、转变中的难治性贫血伴有原始细胞增多者可给予小剂量化疗及诱导分化治疗。维甲酸口服。

(4)对于有合适供体者，应行异基因骨髓移植。

【补液方法】

(1)阿糖胞苷10mg/m²，皮下注射，每12h用1次，第1～15天。

(2)0．9% NS200ml，阿柔霉素20mg，静脉滴注，每日l次，第1～7天。

(3)抗感染治疗：抗生素用法见再生障碍性贫血章节。

(4)浓缩红细胞2～4单位，静脉滴注，维持血红蛋白60g/L以上；血小板根据病情及实验室检查酌情输注。

【注意事项】

MDS治疗中有出血和感染时应积极对症治疗，对于部分患者，全反式维甲酸有效。原始细胞过多的患者除应用小剂量药物化疗，也可采用急性白血病的治疗方案。

国内疗效判断标准如下。

1．基本缓解 贫血、出血症状消失，血红蛋白达100g/L，白细胞达4×10⁹/L，血小板达80×10⁹/L。骨髓病态造血现象显着减轻，骨髓中原始、幼稚细胞＜5%，维持至少半年。

2．明显进步 贫血及出血症状消失，血红蛋白达100g/L，白细胞达3．5×10⁹/L，血小板有一定程度恢复。骨髓病态造血现象减轻，骨髓中原始、幼稚细胞＜5%维持至少3个月。

3．进步 贫血及出血症状好转，不输血，血红蛋白较治疗前1个月内增加30g/L，原始、幼稚细胞减少。

4．无效 经充分治疗不能达进步标准者。

MDS各亚型转为白血病的几率从5%～50%不等，未治疗者的生存期从5～50个月不等。