根据作用机制，常用的抗肿瘤药有：①干扰核酸(DNA、RNA)合成的药物，也称抗代谢药；②破坏DNA结构和功能的药物，如烷化剂、铂类、影响拓扑异构酶功能药等；③嵌入DNA干扰转录RNA的药物，如蒽环类抗生素；④干扰蛋白质合成的药物，如抑制微管形成、影响细胞有丝分裂药及门冬酰胺酶等影响肿瘤细胞蛋白质合成药；⑤影响激素平衡抑制肿瘤的药物；⑥生物反应修饰剂。除⑤、⑥外，通称细胞毒药物，不良反应严重。近年，新上市的细胞毒药物抗肿瘤作用增强，不良反应有所减轻，研究和开发有了显着进展。近几年来，影响激素平衡药，尤其是抗雄性激素和抗雌激素药发展迅速，对前列腺癌和绝经后妇女乳腺癌疗效有很大提高。生物反应修饰剂是新近崛起的、很有生命力的一类抗肿瘤药物，如干扰素、白介素－2等用于临床，已取得了明显疗效。近年出现的以细胞信号转导分子为靶点的抗肿瘤药，如蛋白酪氨酸激酶(PTK)抑制剂、法尼基转移酶(FTase)抑制剂，均涉及癌基因水平，虽然目前大多处于研究阶段，但已显露非凡前景。